Консилиум «МНИЦ здоровья детей» Минздрава России отказал в препарате «Золгенсма» трехмесячной Адисе Гармаевой из Бурятии. Девочка страдает СМА, сообщает фонд «Звезда на ладошке». 

«ФГАУ „МНИЦ здоровья детей“ Минздрава России в заключении протокола отказывает Адисе в применении инъекции, поскольку она уже получает поддерживающую терапию, кроме того, доказательная база эффективности препарата отсутствует. Это не первый, и мы уверены, что далеко не последний случай в отказе на получение золгенсма, — рассказали в фонде. — Поскольку большинство детей с таким диагнозом все же получают спинразу, то проведение таких консилиумов будет всего лишь формальностью, чтобы отказать умирающему ребенку уже на официальном уровне. Ожидать ли хоть одного официального назначения на золгенсма?»

Из-за болезни Адисе трудно шевелить ногами. Она не держит голову и плохо двигает руками, рассказали родители девочки на ее странице в инстаграме. На золгенсма семья также открыла сбор. 

Ранее полуторагодовалый барнаулец и 11-месячный кузбассовец со спинальной мышечной атрофией (СМА) выиграли золгенсма в лотерею. Компания-производитель Novartis каждые год разыгрывает 100 ампул препарата по всему миру, писала Тайга.инфо. 

Осенью 2020 года золгенсма получила десятимесячная София Дарбинян из Новосибирска. Сбор на препарат для девочки длился 83 дня. Его закрыл один большой перевод. Лекарство обошлось семье в 150 млн рублей. 

А вот годовалый Вениамин Ворончихин со СМА из Красноярского края так и не дождался укола. Ему назначили зарегистрированный в России препарат «Спинраза», однако лечить так и не начали. Ребенок скончался прямо в машине скорой помощи, которая должна была перевезти его из Ачинска в Красноярск для введения лекарства. На золгенсма семья не успела открыть сбор. 

Читайте также: «„Хотели стол накрыть на день рождения, в итоге — похороны“: почему в Красноярском крае умирают дети со СМА»