Двое детей умерли в России после применения препарата Zolgensma, который используется для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), сообщила глава благотворительного фонда "Семьи со СМА" Ольга Германенко.
По ее словам, нужно проверять, связана ли смерть детей с лечением препаратом.
"Швейцарская фармацевтическая компания Novartis сообщила о смерти двух детей в России и Казахстане при лечении спинальной мышечной атрофии с помощью препарата Zolgensma. По Казахстану информации у меня нет. В России это уже второй ребенок", – сказала Германенко.
Спинальная мышечная атрофия относится к генетическим наследственным заболеваниям. До настоящего времени лечение таких больных заключалось в снятии симптомов и пожизненном приеме дорогостоящих препаратов. По статистике, 50% больных СМА детей не доживают до двух лет.
Ранее швейцарская фирма-производитель лекарства Novartis сообщила, что два ребенка в России и Казахстане умерли в ходе лечения спинальной мышечной атрофии при помощи препарата Zolgensma. В заявлении сказано, что смерти зафиксированы из-за острой печеночной недостаточности, наступившей после 5–6 недель введения препарата методом инфузии.
В России недавно поступил в оборот препарат Zolgensma. Он считается самым дорогим в мире лекарством. Одна его доза стоит более двух миллионов долларов. При этом ее достаточно для лечения ребенка.