Министерство здравоохранения России выдало регистрационное удостоверение на швейцарский препарат «Золгенсма» от спинальной мышечной атрофии.
«Золгенсма» внесен в книгу рекордов Гиннесса как самый дорогой препарат в мире, стоимость одного укола составляет $2,1 млн – это почти 160 млн руб.
В России уже были зарегистрированы два препарата от СМА: «Спинраза» и «Рисдиплам», но эти лекарства нужно принимать пожизненно. «Золгенсма» же вводят в организм всего один раз, в возрасте до 2 лет. Препарат препятствует потере контроля над мышцами, но не способен восстановить уже атрофированные.
При спинальной мышечной атрофии поражаются двигательные нейроны спинного мозга, что приводит к атрофии и параличу мышц, затруднению и потере дыхания. СМА встречается примерно лишь у 1 из 7 тыс. новорожденных.
Препарат «Золгенсма» может спасти Илью Дятко из Лесосибирска от спинальной мышечной атрофии. ТВК рассказывали историю Ильи в середине сентября – тогда на лечение мальчику собрали около 14 млн руб., в конце октября эта сумма выросла до 37 млн. руб. 10 ноября, когда до инъекции оставалось 52 дня и не хватало около 75 млн руб. – неизвестный перечислил на счет Ильи недостающую сумму. Сейчас мальчик ждет укол.
В феврале 2020 г. от СМА скончался 2-летний Захар Рукосуев. А в марте 2021 г. в Ачинске от той же болезни умер годовалый мальчик.