В России разработали прототип аналога препарата «Золгенсма» для пациентов со СМА

Директор Федерального центра мозга и нейротехнологий Всеволод Белоусов сообщил, что в российском медико-биологическом агентстве разработали прототип аналога препарата для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) «Золгенсма».

«Препарат есть в виде прототипа, но сейчас нужны определенные межведомственные договоренности, чтобы его запускать в клинические исследования. Это зависеть будет от того, как мы этот препарат позиционируем», — сообщил Белоусов на заседании комитета Госдумы по науке и высшему образованию.

Напомним, что именно Ханты-Мансийский автономный округ несколько лет назад инициировала решение проблем россиян с орфанными заболеваниями на федеральном уровне. Точкой запуска стала акция по сбору средств для маленькой Юлианы Сырцевой, больной СМА. За рекордные сроки волонтерам удалось собрать 2,4 миллиона долларов на спасительный для девочки укол Zolgensma в США. Сейчас она ведет жизнь обычного здорового ребенка. А история Юлианы вышла далеко за пределы Югры.

Сейчас югорчане с этим заболеванием могут получать поддерживающую терапию в округе, не выезжая за его пределы. С 2020 года шесть детей в Югре получают лечение препаратом «Спинраза» в неврологическом отделении Нижневартовской окружной клинической детской больницы. Однако этот препарат нужно колоть на протяжении всей жизни, а «Золгенсма» — всего раз. И если отечественный аналог выйдет на российский рынок, то это позволит существенно сэкономить и семьям, и регионам.

Напомним, что в Югре пациентов с орфанными заболеваниями обеспечивают лекарствами за счет средств федеральной, региональной казны и бюджета фонда «Круг добра». В 2021 году на эти цели было направлено 1,3 миллиарда рублей.